Dňa 29. júnaSpoločnosť Intercept Pharmaceuticals oznámilaže od americkej FDA dostala úplne novú žiadosť o liek týkajúcu sa jej FXR agonistu kyseliny obeticholovej (OCA) na fibrózu spôsobenú nealkoholickou steatohepatitídou (NASH) Response letter (CRL).Agentúra FDA v CRL uviedla, že na základe doteraz preskúmaných údajov sa domnieva, že očakávané prínosy lieku na základe cieľov alternatívnej histopatologickej štúdie sú stále neisté a prínosy liečby neprevyšujú potenciálne riziká, takže podporovať zrýchlené schválenie OCA na liečbu pacientov s NASH, ktorí spôsobujú fibrózu pečene.

Mark Pruzanski, prezident a generálny riaditeľ spoločnosti Intercept, komentoval výsledky: „Počas procesu hodnotenia FDA nikdy nekomunikovala informáciu o urýchlení schvaľovania OCA a pevne veríme, že všetky doteraz predložené údaje spĺňajú požiadavky FDA a jednoznačne podporujú pozitívne ziskové riziko OCA.Toto CRL nás mrzí.FDA postupne zvyšovala zložitosť histologických koncových bodov, čím vytvorila veľmi vysokú prekážku.doterazOCAje len v kľúčových troch fázach.Táto požiadavka bola počas štúdie splnená.Plánujeme sa čo najskôr stretnúť s FDA, aby sme prediskutovali, ako v budúcnosti schváliť plán schvaľovania informácií o CRL.“

V pretekoch o získanie prvého lieku NASH uvedeného na zozname bol Intercept vždy na vedúcej pozícii av súčasnosti je jedinou spoločnosťou, ktorá získala pozitívne údaje zo skúšania v poslednom štádiu.Ako silný a špecifický agonista farnesoidného X receptora (FXR),OCAuž predtým dosiahol pozitívne výsledky v 3. fáze klinickej štúdie s názvom REGENERATE.Údaje ukázali, že stredne ťažká až ťažká NASH, ktorí dostávali vysoké dávkyOCAU jednej štvrtiny pacientov sa symptómy fibrózy pečene výrazne zlepšili a stav sa nezhoršil.

FDA odporučila, aby Intercept predložil dodatočné predbežné údaje o účinnosti a bezpečnosti z prebiehajúcej štúdie REGENERATE na podporupotenciál OCAurýchlila schvaľovanie a upozornila, že dlhodobé výsledky štúdie by mali pokračovať.

HociOCAbol už predtým schválený pre iné zriedkavé ochorenie pečene (PBC), pole NASH je obrovské.Odhaduje sa, že NASH postihuje milióny ľudí len v Spojených štátoch.Investičná banka JMP Securities predtým odhadovala, že maximálny predaj liekov Intercept by mohol dosiahnuť miliardy dolárov.Vplyvom týchto zlých správ klesla cena akcií spoločnosti Intercept v pondelok takmer o 40 % na 47,25 USD za akciu.Klesli aj ceny akcií iných farmaceutických spoločností, ktoré tiež vyvinuli NASH.Medzi nimi Madrigal klesol o približne 6% a Viking, Akero a GenFit o približne 1%.

Analytik Stifel Derek Archila v správe pre klienta napísal, že odmietnutie bolo spôsobené vedľajšími účinkami súvisiacimi s liečbou, ktoré sa vyskytli v r.Klinické testovanie OCA, teda niektorí pacienti dostaliLiečba OCA, škodlivý cholesterol v tele sa zvýšil, čo následne spôsobuje, že majú vyšší výskyt kardiovaskulárneho rizika.Vzhľadom na to, že mnohí pacienti s NASH už majú nadváhu alebo trpia cukrovkou 2. typu, takéto vedľajšie účinky môžu vzbudiť ostražitosť regulačných agentúr.Podľa požiadaviek FDA na dodatočné testovacie údaje bude musieť Intercept na interpretáciu týchto údajov počkať aspoň do druhej polovice roku 2022.Externá analýza sa domnieva, že takéto dlhé oneskorenie môže zničiť časť predchádzajúceho nahromadeného náskoku spoločnosti Intercept, čo umožní ostatným konkurentom vrátane Madrigal Pharmaceuticals a Viking Therapeutics šancu dobehnúť ich.