ruxolitinib, v Číne známy aj ako ruxolitinib, je jedným z „nových liekov“, ktoré boli v posledných rokoch široko zaradené do klinických odporúčaní pre liečbu hematologických ochorení a preukázali sľubnú účinnosť pri myeloproliferatívnych ochoreniach.
Cielený liek Jakavi ruxolitinib môže účinne inhibovať aktiváciu celého kanála JAK-STAT a znížiť abnormálne zosilnený signál kanála, čím sa dosiahne účinnosť. Môže sa tiež použiť na liečbu rôznych chorôb a abnormalít v mieste JAK1.
ruxolitinibje inhibítor kinázy indikovaný na liečbu pacientov so stredným alebo vysokým rizikom myelofibrózy, vrátane primárnej myelofibrózy, postgenikulocytózovej myelofibrózy a postprimárnej trombocytémie myelofibrózy.
Podobná klinická štúdia (n=219) randomizovala pacientov s primárnym MF so stredným rizikom-2 alebo vysokým rizikom, pacientov s MF po skutočnej erytroblastóze alebo pacientov s MF po primárnej trombocytóze do dvoch skupín, z ktorých jedna dostávala perorálny ruxolitinib 15 až 20 mg dvakrát denne (n=146) a druhý dostal pozitívny kontrolný liek (n=73). Primárnymi a kľúčovými sekundárnymi koncovými bodmi štúdie bolo percento pacientov s ≥ 35 % zmenšením objemu sleziny (hodnotené zobrazením magnetickou rezonanciou alebo počítačovou tomografiou) v 48. a 24. týždni. Výsledky ukázali, že percento pacientov s viac ako 35 % zmenšením objemu sleziny oproti východiskovej hodnote v 24. týždni bolo 31,9 % v liečenej skupine v porovnaní s 0 % v kontrolnej skupine (P < 0,0001); a percento pacientov s viac ako 35 % redukciou objemu sleziny oproti východiskovej hodnote v 48. týždni bolo 28,5 % v liečenej skupine v porovnaní s 0 % v kontrolnej skupine (P < 0,0001). Okrem toho ruxolitinib tiež znížil celkové symptómy a výrazne zlepšil kvalitu života pacientov. Na základe výsledkov týchto dvoch klinických štúdií,ruxolitinibsa stal prvým liekom schváleným americkým FDA na liečbu pacientov s MF.