Stratégia liečby primárnej myelofibrózy (PMF) je založená na stratifikácii rizika.Vzhľadom na rôznorodosť klinických prejavov a problémov, ktoré je potrebné u pacientov s PMF riešiť, musia liečebné stratégie brať do úvahy pacientovu chorobu a klinické potreby.Počiatočná liečba ruxolitinibom (Jakavi/Jakafi) u pacientov s veľkou slezinou preukázala významnú redukciu sleziny a bola nezávislá od stavu mutácie vodiča.Väčší rozsah zmenšenia sleziny naznačuje lepšiu prognózu.U pacientov s nízkym rizikom bez klinicky významného ochorenia môžu byť pozorovaní alebo zaradení do klinických skúšok s opakovaným hodnotením každých 3-6 mesiacov.ruxolitinibMedikamentózna terapia (Jakavi/Jakafi) sa môže začať u pacientov s nízkym alebo stredným rizikom 1, ktorí majú splenomegáliu a/alebo klinické ochorenie, podľa smerníc NCCN pre liečbu.
U pacientov so stredným rizikom 2 alebo s vysokým rizikom sa uprednostňuje alogénna HSCT.Ak transplantácia nie je dostupná, odporúča sa ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ako možnosť liečby prvej línie alebo na začatie klinických skúšok.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) je jediným v súčasnosti schváleným liekom na celom svete, ktorý sa zameriava na hyperaktívnu dráhu JAK/STAT, patogenézu MF.Dve štúdie publikované v časopisoch New England Journal a Journal of Leukemia & Lymphoma naznačujú, že ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) môže významne znížiť ochorenie a zlepšiť kvalitu života pacientov s PMF.U pacientov so stredným rizikom-2 a vysokorizikovým MF bol ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) schopný zmenšiť slezinu, zlepšiť ochorenie, zlepšiť prežitie a zlepšiť patológiu kostnej drene, čím splnil primárne ciele manažmentu ochorenia.
PMF má ročnú pravdepodobnosť výskytu 0,5-1,5/100 000 a má najhoršiu prognózu zo všetkých MPN.PMF je charakterizovaná myelofibrózou a extramedulárnou hematopoézou.Pri PMF fibroblasty kostnej drene nepochádzajú z abnormálnych klonov.Približne jedna tretina pacientov s PMF nemá v čase diagnózy žiadne príznaky.Sťažnosti zahŕňajú výraznú únavu, anémiu, abdominálny diskomfort, hnačku v dôsledku skorej sýtosti alebo splenomegálie, krvácanie, stratu hmotnosti a periférny edém.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) bol schválený v auguste 2012 na liečbu stredne alebo vysoko rizikovej myelofibrózy, vrátane primárnej myelofibrózy.V súčasnosti je liek dostupný vo viac ako 50 krajinách sveta.