Myelofibróza (MF) sa označuje ako myelofibróza.Je to tiež veľmi zriedkavé ochorenie.A príčina jeho patogenézy nie je známa.Typickými klinickými prejavmi sú juvenilná červená krvinka a juvenilná granulocytárna anémia s vysokým počtom červených krviniek.Aspirácia kostnej drene často vykazuje suchú aspiráciu a slezina je často výrazne zväčšená s rôznym stupňom osteosklerózy.
Primárna myelofibróza (PMF) je klonálna myeloproliferatívna porucha (MPD) hematopoetických kmeňových buniek.Liečba primárnej myelofibrózy je primárne podporná, vrátane krvných transfúzií.Pri trombocytóze sa môže podávať hydroxymočovina.Bez liečby možno pozorovať asymptomatických pacientov s nízkym rizikom.
Dve randomizované štúdie fázy III (ŠTÚDIA 1 a 2) sa uskutočnili u pacientov s MF (primárna MF, postgenikulocytózová MF alebo postprimárna trombocytémia MF).V oboch štúdiách mali zaradení pacienti hmatateľnú splenomegáliu aspoň 5 cm pod rebrom a mali stredné (2 prognostické faktory) alebo vysoké riziko (3 alebo viac prognostických faktorov) podľa kritérií konsenzu Medzinárodnej pracovnej skupiny (IWG).
Počiatočná dávka ruxolitinibu je založená na počte krvných doštičiek.15 mg dvakrát denne pre pacientov s počtom krvných doštičiek medzi 100 a 200 x 10^9/l a 20 mg dvakrát denne pre pacientov s počtom krvných doštičiek vyšším ako 200 x 10^9/l.
Individuálne dávky sa podávali podľa znášanlivosti a účinnosti u pacientov s počtom krvných doštičiek medzi 100 a 125 x 10^9/l, s maximálnou dávkou 20 mg dvakrát denne;pre pacientov s počtom krvných doštičiek medzi 75 a 100 x 10^9/l, 10 mg dvakrát denne;a pre pacientov s počtom krvných doštičiek medzi 50 a menším alebo rovným 75 x 10^9/l, 2-krát denne vždy po 5 mg.
ruxolitinibje perorálny inhibítor tyrozínkinázy JAK1 a JAK2 schválený v Európskej únii v auguste 2012 na liečbu stredne alebo vysokorizikovej myelofibrózy, vrátane primárnej myelofibrózy, postgenikulocytóznej myelofibrózy a postprimárnej trombocytemickej myelofibrózy.V súčasnosti je ruxolitinib Jakavi schválený vo viac ako 50 krajinách sveta vrátane Európskej únie, Kanady a niekoľkých ázijských, latinskoamerických a juhoamerických krajín.