Ruxolitinib je inhibítor Janusovej kinázy s malou molekulou, ktorý sa používa na liečbu stredne alebo vysoko rizikovej myelofibrózy a rezistentných foriem polycytémie vera a reakcie štepu proti hostiteľovi. Ruxolitinib sa spája s prechodným a zvyčajne miernym zvýšením sérových aminotransferáz počas liečby a so zriedkavými prípadmi spontánne ohraničeného, ​​klinicky zjavného idiosynkratického akútneho poškodenia pečene, ako aj s prípadmi reaktivácie hepatitídy B u citlivých jedincov.

Ruxolitinib je perorálne biologicky dostupný inhibítor Janusovej kinázy (JAK) s potenciálnymi antineoplastickými a imunomodulačnými aktivitami. Ruxolitinib sa špecificky viaže na proteín a inhibuje hotyrozínkinázy JAK 1 a 2, čo môže viesť k zníženiu zápalu a inhibícii bunkovej proliferácie. Dráha JAK-STAT (prevodník signálu a aktivátor transkripcie) hrá kľúčovú úlohu v signalizácii mnohých cytokínov a rastových faktorov a podieľa sa na bunkovej proliferácii, raste, hematopoéze a imunitnej odpovedi; Kinázy JAK môžu byť upregulované pri zápalových ochoreniach, myeloproliferatívnych poruchách a rôznych malignitách.

Ruxolitinib je apyrazolsubstituovaný v polohe 1 2-kyano-1-cyklopentyletylovou skupinou a v polohe 3 pyrolo[2,3-d]pyrimidín-4-ylovou skupinou. Používa sa ako fosfátová soľ na liečbu pacientov so stredným alebo vysokým rizikom myelofibrózy, vrátane primárnej myelofibrózy, post-polycytémie vera myelofibrózy a post-esenciálnej trombocytémie myelofibrózy. Má úlohu antineoplastického činidla a EC 2.7.10.2 (nešpecifické proteínovétyrozínkináza) inhibítor. Ide o nitril, apyrolopyrimidína člen pyrazolov.